La piccola Sofia di Giugliano è stata salvata dalla morte grazie a una cura sperimentale eseguita presso l’ospedale pediatrico Santobono di Napoli. La bimba, che non ha ancora compiuto i sei mesi di età, è affetta da una gravissima malattia genetica neuromuscolare, si tratta dell’atrofia muscolare spinale (Sma), che insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.
La piccola paziente è stata sottoposta alla terapia genica innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. È il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese, ed è considerato il più costoso al mondo (1,9 milioni di euro per singolo trattamento), corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.
Sofia, dopo essere stata sottoposta alla terapia, è stata tenuta in osservazione per una settimana, ma ora sta bene e ha potuto fare ritorno a casa. I genitori possono sperare di mettere definitivamente un punto a questo terribile calvario, e veder crescere la loro bimba senza problemi.